Η κυβέρνηση των ΗΠΑ ενέκρινε τη χρήση γονιδιακής θεραπείας για τη θεραπεία ανθρώπινων ασθενειών σαν σήμερα το 1990
 |
| Γενετική θεραπεία με χρήση φορέα αδενοϊού. Σε ορισμένες περιπτώσεις, ο αδενοϊός θα εισαγάγει το νέο γονίδιο σε ένα κύτταρο. Εάν η θεραπεία είναι επιτυχής, το νέο γονίδιο θα κάνει μια λειτουργική πρωτεΐνη για τη θεραπεία μιας ασθένειας.
Public Domain, Wikimedia Commons
|
Το 1972 οι Friedmann και ο Roblin δημοσίευσαν ένα έγγραφο στο Science με τίτλο "Η γονιδιακή θεραπεία για την ανθρώπινη γενετική ασθένεια;" Ο Rogers (1970) αναφέρθηκε για το ότι είχε προτείνει να χρησιμοποιηθεί εξωγενές καλό DNA για να αντικαταστήσει το ελαττωματικό DNA σε εκείνους που πάσχουν από γενετικές ανωμαλίες.
Το 1984 σχεδιάστηκε ένα σύστημα φορέα ρετροϊού που θα μπορούσε να εισάγει αποτελεσματικά ξένα γονίδια σε χρωμοσώματα θηλαστικών.
Η πρώτη εγκεκριμένη κλινική έρευνα γονιδιακής θεραπείας στις ΗΠΑ πραγματοποιήθηκε στις 14 Σεπτεμβρίου 1990 στα "Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας" (NIH) υπό τη διεύθυνση του William French Anderson. Η τετράχρονη Ashanti DeSilva έλαβε θεραπεία για ένα γενετικό ελάττωμα που την άφησε με το σύνδρομο ADA-SCID, μια σοβαρή ανεπάρκεια του ανοσοποιητικού συστήματος. Το ελαττωματικό γονίδιο των κυττάρων αίματος του ασθενούς αντικαταστάθηκε από τη λειτουργική παραλλαγή του. Το ανοσοποιητικό σύστημα της Ashanti αποκαταστάθηκε μερικώς από τη θεραπεία. Η παραγωγή του ελλειπούς ενζύμου διεγέρθηκε προσωρινά, αλλά δεν δημιουργήθηκαν τα αναμενόμενα νέα κύτταρα με λειτουργικά τα γονίδια. Έζησε μια κανονική ζωή αλλά έπρεπε να κάνει τις τακτικές ενέσεις που πραγματοποιούνται κάθε δύο μήνες. Οι επιπτώσεις ήταν επιτυχείς αλλά προσωρινές.
Από το 1989 έως το Φεβρουάριο του 2016, διεξήχθησαν πάνω από 2.300 κλινικές δοκιμές, με περισσότερες από τις μισές από αυτές στη φάση Ι.
Το 1984 σχεδιάστηκε ένα σύστημα φορέα ρετροϊού που θα μπορούσε να εισάγει αποτελεσματικά ξένα γονίδια σε χρωμοσώματα θηλαστικών.
Η πρώτη εγκεκριμένη κλινική έρευνα γονιδιακής θεραπείας στις ΗΠΑ πραγματοποιήθηκε στις 14 Σεπτεμβρίου 1990 στα "Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας" (NIH) υπό τη διεύθυνση του William French Anderson. Η τετράχρονη Ashanti DeSilva έλαβε θεραπεία για ένα γενετικό ελάττωμα που την άφησε με το σύνδρομο ADA-SCID, μια σοβαρή ανεπάρκεια του ανοσοποιητικού συστήματος. Το ελαττωματικό γονίδιο των κυττάρων αίματος του ασθενούς αντικαταστάθηκε από τη λειτουργική παραλλαγή του. Το ανοσοποιητικό σύστημα της Ashanti αποκαταστάθηκε μερικώς από τη θεραπεία. Η παραγωγή του ελλειπούς ενζύμου διεγέρθηκε προσωρινά, αλλά δεν δημιουργήθηκαν τα αναμενόμενα νέα κύτταρα με λειτουργικά τα γονίδια. Έζησε μια κανονική ζωή αλλά έπρεπε να κάνει τις τακτικές ενέσεις που πραγματοποιούνται κάθε δύο μήνες. Οι επιπτώσεις ήταν επιτυχείς αλλά προσωρινές.
Από το 1989 έως το Φεβρουάριο του 2016, διεξήχθησαν πάνω από 2.300 κλινικές δοκιμές, με περισσότερες από τις μισές από αυτές στη φάση Ι.
Από τη: Royal Society of Chemistry (RSC)
Εικόνα: Public Domain, https://commons.wikimedia.org/w/index.php?curid=488192
Εικόνα: Public Domain, https://commons.wikimedia.org/w/index.php?curid=488192
